华厦眼科基因疗法之遗传性视网膜疾病
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华厦眼科基因疗法之遗传性视网膜疾病

人气:0 时间:2017-12-26 16:31

  Luxturna新药物治疗由RPE65基因突变引起的遗传性视网膜疾病。但在临床上分成两个型,一种是雷柏氏先天性黑朦2型,另一种是早发性视网膜色素变性或是儿童期发病的视网膜色素变性。总体而言,这个病出生时视力较差,发病早、较严重,属于先天遗传性眼病里较重的疾病之一。


Luxturna新药物治疗由RPE65基因突变引起的遗传性视网膜疾病。但在临床上分成两个型,一种是雷柏氏先天性黑朦2型,另一种是早发性视网膜色素变性或是儿童期发病的视网膜色素变性。总体而言,这个病出生时视力较差,发病早、较严重,属于先天遗传性眼病里较重的疾病之一。.jpg

  视网膜遗传病有两类:

  一种是刚出生时视力比较正常,随后从夜盲到白天视力下降,较后 失去光感、丧失视力;

  另一种是一出生就没有视功能,如雷柏氏先天性黑朦。

  基因疗法的突破点就是出生时就没有视功能,通过基因治疗就能把缺失的视功能恢,当然要早期治疗,晚期病人(视细胞已经凋亡)另当别论。

  基因治疗有一个窗口,早期的患者可能像我们在临床前动物实验上发现的一样,使患者保持比较长期的视力,这通过临床实验已得到证实。但是对晚期患者,尤其是视细胞死光的患者,存在一定的局限性,所以说这个新药物不是 的,要有清醒的认识。


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